Клинические испытания новых форм терапии лейкемии и других онкологических заболеваний

[steve_stas]

Антитела, которые могут обуздать лимфолейкоз, были найдены в организме

Гуманизированные моноклональные антитела напрямую воздействует на клетки хронического лимфолейкоза. По мнению специалистов, это новая терапия, которая подойдет если не всем, то многим пациентам.

Клетки лимфолейкоза имеют высокие показатели поверхностного рецептора гликопротеина (CD44). Томас Киппс из Университета Калифорнии вместе с коллегами установил: моноклональное антитело RG7356, которое нацелено именно на CD44 и токсично для раковых клеток, почти не вредило нормальным иммунным В-клеткам.

Более того, RG7356 толкало раковые клетки, вырабатывающие белок ZAP-70, к запрограммированной клеточной смерти. В общей сложности, половина раковых пациентов имела клетки, вырабатывающие именно ZAP-70. Как правило, в таких случаях речь шла о более агрессивной форме рака.

Ранее было доказано, что клетки рака умирают сами или вследствие воздействия лекарств, когда их убирают из тела и начинают выращивать в лаборатории. Причина была следующая: раковые клетки получают жизненно важные сигналы от окружающих их здоровых клеток из лимфатических узлов и костного мозга.

Один из этих сигналов передается через рецептор CD44. Но когда CD44 связан антителом RG7356, клетки получали “сигналы смерти”. Ученые хотят провести клинические испытания с антителом в ближайшем будущем.

[steve_stas]

Болезнь крови поможет победить рак

 

Онкологи одной из частных исследовательских компаний сделали сенсационное открытие: медики сумели поставить смертельно опасное заболевание — серповидно-клеточную анемию — на службу организму в борьбе с раком.

Это может показаться невероятным, однако для опухолевых тканей серповидно-клеточная анемия представляет куда большую угрозу, нежели для нормальных. Яркая выраженность определенных белков на стенках сосудов, пронизывающих опухоль, приводит к тому, что серповидные эритроциты стремятся направиться именно туда и нарушают кровоснабжение злокачественного новообразования.

В данный момент исследование находится на первой стадии (испытания проводятся с участием животных), но уже в дальнейшем может привести к революции в лечении онкологических заболеваний.

[steve_stas]

В Европе одобрен препарат Bosulif для лечения острого лимфобластного лейкозаа

 

Американская фармацевтическая компания Pfizer сообщила, что Европейская комиссия условно одобрила заявку на регистрацию препарата Bosulif (bosutinib) для лечения взрослых с острым лимфобластным лейкозом с положительной филадельфийской хромосомой (Ph+ ОЛЛ), сообщает МЕДФАРМКОННЕКТ.

 

Препарат предназначен для лечения пациентов, которые до этого проходили лечение одним или больше ингибиторов тирозин киназы и тех, кому не подходит лечение такими препаратами как иматиниб (imatinib), нилотиниб (nilotinib) и дазатиниб (dasatinib).

 

Согласно условиям условного одобрения, компания Pfizer предоставить Европейскому агентству по лекарственным препаратам (ЕМА) дополнительные данные относительно эффективности и безопасности препарата. После рассмотрения данных, предоставленных Pfizer, Европейская комиссия может полностью одобрить препарат Bosulif. Условное одобрение препарата Bosulif Европейской комиссией основано на данных из клинического испытания с участием более чем 500 пациентов. ( FDA) одобрило двойной ингибитор Bosulif в сентябре 2012 года.

 

источник: фармвестник

[steve_stas]

Иммунотерапия показывает хорошие результаты у взрослых пациентов с лейкемией

Экспериментальная терапия, которая стимулирует собственные иммунные клетки больных раком людей, заставляя распознавать часто смертельная формы лейкемии, сократила опухоли и отправила в стадию ремиссии некоторое число раковых опухолей у взрослых, согласно исследованию, завершенному в США в прошлом месяце.

Хотя подобный подход к иммунной системе показал многообещающие результаты у детей с этой формой рака, а также у взрослых с соответствующей формой лейкемии, это первый раз, когда эта терапия работает у взрослых. Ученые сообщили, что вывод, который был основан на исследовании пяти взрослых, является “спасательным потенциалом”.

Экспериментальная терапия нацелена против острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ), точнее против раковых клеток крови, которые часто оказываются устойчивыми к химиотерапии и могут убить человека за считанные недели. Она чаще встречается у детей, но особенно смертельна, когда возникает у взрослых.

Хотя современные методы лечения вылечивают примерно 80-90% детей с ОЛЛ, они эффективны только в 30 или меньше процентах случаях для взрослых, сказал д-р Мишель Саделайн, один из лидеров исследования.

 

Взрослые, у которых все симптомы вернулось после того, как были временно отбиты химиотерапией – самые мрачные прогнозы. Но новое исследование дает им надежду. Оно добавляет доказательства, что использование собственной иммунной системы человека способно уничтожить опухоль.

Исследователи в данный момент занимаются привлечением средств для более широкого исследования, с 50 пациентами или более. Они уже успешно вылечили троих дополнительных пациентов за пределами пяти, описанных в статье, и подозревают, что они могли бы получить еще лучшие результаты, если бы начали лечение на ранних стадиях болезни.

[steve_stas]

Американский ученый объявил о разработке лучевой терапии без побочных эффектов

 

 

Группа под руководством профессора Университета Миссури Фредерика Хоторна разработала новый вид радиотерапии, обращающий рак у лабораторных мышей в стадию ремиссии. Разработчики утверждают, что их метод не вызывает вредных побочных эффектов, свойственных обычной химио- и радиотерапии.

Хоторн, по его словам, реализовал идею нейтрон-захватной терапии, идея которой была предложена еще в 1930-х годах. Исследователи воспользовались тем, что раковые клетки растут быстрее нормальных и поглощают больше вещества – ученые «скормили» опухоли особую форму бора. Когда раковые клетки с внедренным в них бором подвергли нейтронному облучению, происшедшая реакция «взорвала» раковые клетки, сохранив соседние здоровые.

Реализация терапии стала возможным благодаря физическим свойствам бора. Определенная его форма, объясняют исследователи, при поглощении нейтрона разрушается с выбросом лития и гелия, чьи атомы разрушают изнутри раковую клетку с огромной энергией.

По мнению Хоторна, терапия будет действенной против широкого диапазона видов рака. Исследователи готовы перейти к испытаниям на более крупных животных, а затем, в случае получения финансирования – на людях.

[steve_stas]

Маленькие люди с карликовостью Ларона никогда не болеют раком и диабетом

 

 

 

 

Редчайшее генетическое заболевание - карликовость Ларона неизлечимо, так как организм детей, страдающих этой болезнью, не реагирует на введение гормона роста. Но мутация генов дарит таким людям гарантию того, что их минуют 2 других тяжелейших болезни.

Ученые из США тщательно изучают особенности организмов нескольких десятков жителей отдаленной провинции Эквадора, страдающих редким наследственным заболеванием – карликовостью Ларона.

В отличие от диспропорциональных карликов эти люди хорошо сложены, однако их рост прекращается еще в детстве – поэтому самые высокие из страдающих синдромом Ларона достигают в высоту не более 130 см.

Однако 2 американских исследователя, которые наблюдают эту небольшую популяцию необычных карликов на протяжении почти 25 лет, утверждают, что прихотливая судьба, лишив таких людей нормальной внешности, вместе с тем сделал им своеобразный и очень ценный подарок.

Люди, страдающие синдромом Ларона, никогда не болеют злокачественными опухолями и сахарным диабетом.

Как рассказывают 2 американских профессора Хэйм Гевара Агирре (Jaime Guevara-Aguirre) и Арлан Розенблум (Arlan Rosenbloom), в мире насчитывается не более 300 людей с карликовостью Ларона, треть из которых проживают на ограниченной территории в эквадорской провинции Лоха (Loja).

Генетический дефект, который часто передается по наследству, сделал клетки организмов эквадорских пигмеев нечувствительными к действию гормона роста – но одновременно по этой же причине в их клетках практически не происходит серьезных повреждений ДНК, вызывающих образование раковых опухолей.

Американские ученые столь пристально изучают особенности организмов «маленьких» жителей Эквадора с определенной целью: в 2008 году они организовали компанию DSR Pharmaceuticals, которая начала разработку принципиально нового противоопухолевого препарата.

Лекарство должно блокировать активность гормона роста у людей, страдающих раком, что, по мнению исследователей, отрицательно скажется на способности опухолевых клеток расти и делиться и приведет их к быстрой гибели.

[майор]

Разработан новый способ лечения острого лейкоза

 

28-03-2013, 10:29

Американские онкологи из Центра по лечению рака Мемориал Слоан-Кеттеринг предлагают бороться с этим смертельно опасным заболеванием с помощью генной терапии. Ученые уже протестировали ее эффективность на больных людях. Два человека, страдающих острым лимфобластным лейкозом, выздоровели за 2 месяца, еще один – всего за 8 дней.

 

 

Справедливости ради стоит отметить, что в эксперименте ученых участвовало пять человек. Двое из них впоследствии скончались: один в результате закупорки сосуда (эта смерть не связана с терапией), другой – после обострения заболевания. Но даже при таких показателях разработка американских ученых – большой прорыв в лечении острого лейкоза, так как традиционная терапия помогает лишь в 30 – 60% случаев.

 

В журнале Science Translational Medicine исследователи подробно объяснили суть разработанного ими лечения. Сначала они выделили у пациентов Т-лимфоциты и «запрограммировали» их на поиск раковых клеток. Так были найдены молекулы (В-лейкоциты), содержащие уникальный белок CD19, который и отвечал за развитие заболевания. После этого собственные Т-клетки пациента атаковали и уничтожали зараженные клетки, синтезировавшие вредный белок.

В настоящее время все три пациента американских ученых находятся в стадии ремиссии. Для восстановления их иммунной системы больным сделали пересадку костного мозга. По оценкам исследователей, на восстановление баланса обычных Т-лимфоцитов и здоровых B-лимфоцитов в их крови потребуется несколько месяцев, а процесс полного выздоровления займёт от пяти месяцев до двух лет.

 

В ближайшее время онкологи проведут аналогичный эксперимент с участием 50 людей, страдающих острым лимфобластным лейкозом, после чего будут оценивать эффективность генной терапии для больных другими формами рака.

 

http://www.medikforum.ru/

[steve_stas]

Рак простаты вылечат с помощью вируса куриной чумы

 

Американские ученые заявили, что генно-модифицированный вирус куриной азиатской чумы оказался перспективным при лечении рака простаты.

Ученые впервые зафиксировали противораковые свойства птичьей чумы (или болезни Ньюкасла) в 1950 году, однако только сейчас, с развитием технологий, стало возможным практическое применение генетически-модифицированного вируса.

Мы изменили вирус так, чтобы он начинал делиться только в присутствии особого, характерного для рака простаты антигена.

Лабораторные испытания показали, что рекомбинантный вирус, который вводили непосредственно в опухоль, эффективно уничтожал раковые клетки, в то же время оставляя нетронутыми здоровые ткани.

Пациенты с раком простаты обычно подвергаются гормональной терапии или химиотерапии. Ученые отмечают, что разработанный ими метод лечения позволит не только лучше бороться с болезнью, но и уменьшить побочные эффекты, связанные с традиционными видами терапии.

«В данный момент мы ищем коммерческие структуры, которые заинтересованы в лицензировании технологии для клинических испытаний и лечения людей», – добавил Саббиах.

Вирус болезни Ньюкасла поражает домашних и диких птиц, особенно кур, и является одной из главных экономических проблем птицеводства. Он не представляет угрозы для людей, хотя и может вызвать легкий конъюктивит и гриппоподобные симптомы у тех, кто тесно контактировал с зараженной птицей.

[steve_stas]

Расшифровка геномов близнецов позволила найти «начало начал» лейкемии

 

Специалистам из лондонского, расшифровав геномы двух пар идентичных близнецов, впервые удалось выявить ключевую раннюю генетическую мутацию, происходящую еще на стадии внутриутробного развития, которая ведет к развитию в дальнейшем острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ) – наиболее распространенной и агрессивной разновидности лейкемии у детей.

Как правило, ОЛЛ развивается у монозиготных, монохориальных близнецов параллельно, что заставляет предположить, что генетические и эпигенетические истоки заболевания лежат в пренатальном периоде. Как полагают авторы, первоначальная прелейкемическая генетическая аномалия, произошедшая в единственной клетке одного из пары, передается затем через общую плаценту второму.

Для того, чтобы выявить это изначальное хромосомное нарушение, авторы провели полногеномное секвенирование двух пар больных В-клеточным ОЛЛ идентичных близнецов. В результате была найдена единственная общая для обоих членов пар мутация в гене ETV6-RUNX1. Как было известно и ранее, нарушение, возникающее при обмене генетической информацией между хромосомами, приводит к образованию слитого гена ETV6-RUNX1 и характерно примерно для 25 процентов случаев детского В-ОЛЛ.

Как считают авторы, именно эта первичная мутация и запустила впоследствии механизм неконтролируемого деления лимфоидных клеток, так как 22 другие выявленные генетические аномалии принадлежали каждому из близнецов по отдельности и потому могут рассматриваться как вторичные, появившиеся уже после рождения.

У второй пары близнецов также была найдена общая, унаследованная ими от родителей, мутация в гене NF1, ответственная за развитие нейрофиброматоза, который, в свою очередь, является существенным фактором риска ОЛЛ.

«Это уникальный случай в онкологии, когда удалось выявить мутацию, запускающую весь дальнейший процесс, – отметил один из авторов исследования, профессор клеточной биологии ICR Мэл Гривс (Mel Greaves). – Близнецы позволили нам найти скрытое «начало начал» лейкемии. Благодаря полученным результатам мы сможем изменить подходы к терапии ОЛЛ, правильно выбрав в качестве мишени найденную первичную мутацию, так как она, в отличие от всех последующих, присутствует в каждой раковой клетке».

[steve_stas]

Сотрудники Колорадского университета нашли новый способ победить рак молочной железы.

Оказывается, в трех случаях из четырех мужские половые гормоны — андрогены — способствуют росту опухоли. А причина тому — наличие андрогенных рецепторов на поверхности опухолей.

Ученые заявили, что лекарства, блокирующие эти рецепторы, могли бы стать еще одним эффективным способом борьбы с болезнью. В ближайшее время они планируют провести клинические испытания новой антиандрогенной терапии.

Экспертам уже давно известно, что некоторые виды опухолей молочной железы растут под влиянием женских половых гормонов, таких как эстроген и прогестерон. Широко используемый препарат для лечения рака груди «Тамоксифен» блокирует рецепторы эстрогена и уже доказал свою действенность. Учитывая данное открытие, становится ясно, что большинство опухолей имеет рецепторы как эстрогена, так и андрогена. Именно поэтому они «отвечали» на терапию, направленную против андрогена.

По словам Д.Ричер, новый метод лечения полезен для пациентов, принимающих «Тамоксифен», но при этом сталкивающихся с рецидивом в связи с наличием андрогенных рецепторов. Он уже используется для терапии рака простаты.

Сегодня увеличивается интерес ученых к роли андрогенных рецепторов в росте опухоли молочной железы. В связи с этим постоянно разрабатываются новые методы борьбы с заболеванием. Наши специалисты также изучают данный вопрос и хотят выяснить, действительно ли антиандрогенная терапия может помочь в лечении женщин, у которых развилась резистентность к существующим способам или у которых минимальные шансы на выздоровление.

[steve_stas]

Новый препарат для лечения рака молочной железы продлевает жизнь

 

 

Пятидесятилетняя Лиза Каналес боролась с раком молочной железы в течение 15 лет – и, хотя она живет с диагнозом ежедневно, но сказала, что чувствует себя прекрасно.

Отчасти это связано с новым препаратом, который она принимала. Он называется «Kadcyla», и был недавно проверен и утвержден для применения.

«Kadcyla» является новаторским новым методом лечения, предназначенным для борьбы с опухолевыми клетками и, в то же время, щадящим здоровье. Он предназначен, чтобы помочь пациентам прожить почти на шесть месяцев дольше.

“Хороший способ объяснить действие большинства средств таков: если я пытаюсь выключить один конкретный осветитель на потолке, я выключаю все огни. Но с этим препаратом мы можем перейти к одной конкретной «лампочке» и лечить ее “, – сказал д-р Марк Цитрон, директор одного крупного центра по борьбе с раком.

Цитрон сказал, что этот препарат может иметь преимущества по сравнению со старыми препаратами, потому что он задерживает прогрессирование рака на несколько месяцев. Он также обеспечивает безопасность применения большего количества лекарств с меньшими побочными эффектами – что является огромным преимуществом для людей, больных раком молочной железы, как Каналес.

“Этот препарат замечательный, потому что он дает мне возможность делать все то, что мне нужно делать. И у меня просто не остается времени на то, чтобы чувствовать себя плохо, потому что у меня есть активные 16-летние дети, помогающие мне во всем”, – сказала Каналес.

В настоящее время, препарат предназначен для пациентов, которые имеют тяжелый, “HER-2 положительный”, метастатический рак молочной железы, и которые ранее лечился препаратом Герцептином (трастузумабом) а также таксановой химиотерапией.

Врачи надеются, что в будущем препарат будет более широко использоваться в борьбе с раком молочной железы.

В данный момент препарат находится в стадии исследования для ранних стадий рака молочной железы, у пациентов до операции, и для пациентов сразу после операции.

[steve_stas]

РОСНАНО и ОАО "Фармсинтез" объявили о начале финансирования проекта по созданию в России производства лекарственных препаратов, предназначенных для лечения ряда онкологических заболеваний и рассеянного склероза.

Объем инвестиций со стороны РОСНАНО составит 820 млн рублей. В качестве со-инвестора выступают текущие акционеры "Фармсинтез", а также американская фармацевтическая компания OPKO Pharmaceuticals. Основная цель проекта — вывод на российский и мировой рынки ряда уникальных препаратов для лечения онкологических заболеваний и рассеянного склероза. Текущие инвестиции в первую очередь пойдут на завершение клинических исследований препаратов, разработанных компанией "Фармсинтез", организацию их промышленного производства, а также их вывод на зарубежные рынки. "Фармсинтез" — российская фармацевтическая компания, специализирующаяся на производстве и продвижении портфеля инновационных лекарственных препаратов. Компания может осуществлять деятельность сразу в трех направлениях, что уникально для российского фармацевтического рынка: лабораторные исследования и разработки новых лекарственных средств, изготовление оригинальных субстанций и лекарственных препаратов, а также их вывод на рынок. Отказ от услуг контрактных производителей и строительство собственной производственной площадки позволит "Фармсинтезу" снизить себестоимость выпускаемой продукции в несколько раз, тем самым достигнув экономии около $2 млн в год. Общий объем рынков в США, ЕС и СНГ по разрабатываемым препаратам в 2015 г. прогнозируется более $7 млрд, и более 14 млрд рублей в России. Объем выручки компании по препаратам, выпускаемым в рамках проекта, прогнозируется в размере около 1,2 млрд рублей в 2015 году. В рамках проекта планируются наладить выпуск следующих препаратов, права на которые принадлежат "Фармсинтезу": препарат "Миелоксен", пероральные формы препаратов "Кладрибин-нано" и "Флударабин-нано", "Пульмоксен", "Вирекса". Перечисленные лекарственные средства, на данный момент проходящие различные стадии клинических испытаний, относятся к классу терапевтических иммунобиологических препаратов, а также модифицированных нуклеозидов. При их производстве используются технологии иммобилизации ферментов на наночастицах железа и инкапсулирования действующих веществ в наноразмерные молекулы липосом четвертого поколения. Препарат "Вирекса" (Virexxa®) не имеет аналогов в мире.Специализированная комиссия Администрации по контролю за продовольственными и фармацевтическими продуктами США (FDA) присвоила препарату Virexxa, разрабатываемому ОАО "Фармсинтез", статус орфанного препарата для лечения рака эндометрия (злокачественная опухоль женской репродуктивной системы), нечувствительного к гормональной терапии. Таким образом, Virexxa стал первым российским инновационным лекарственным препаратом, получившим статус орфанного препарата в США. Емкость рынка этого препарата в США оценивается в $500 млн в год. "Компания „Фармсинтез" обладает уникальной экспертизой в области разработки, тестирования, производства и дистрибуции широкого спектра фармацевтических препаратов. Совмещение всех компетенций у одной компании — явление уникальное для отечественного фармацевтического рынка. Мы уверены, что наши инвестиции помогут компании не только существенно снизить себестоимость производства и нарастить объемы выпуска, что в конечном итоге скажется на доступности препаратов для населения, но и послужит толчком для выхода продукции компании на западные рынки", — отметила управляющий директор РОСНАНО Ольга Шпичко. Открытое акционерное общество "РОСНАНО" создано в марте 2011 года путем реорганизации государственной корпорации "Российская корпорация нанотехнологий". ОАО "РОСНАНО" содействует реализации государственной политики по развитию наноиндустрии, выступая соинвестором в нанотехнологических проектах со значительным экономическим или социальным потенциалом. Основные направления: опто- и наноэлектроника, машиностроение и металлообработка, солнечная энергетика, медицина и биотехнологии, энергосберегающие решения и наноструктурированные материалы. 100% акций ОАО "РОСНАНО" находится в собственности государства. Председателем правления ОАО "РОСНАНО" назначен Анатолий Чубайс. Задачи государственной корпорации "Российская корпорация нанотехнологий" по созданию нанотехнологической инфраструктуры и реализации образовательных программ выполняются Фондом инфраструктурных и образовательных программ, также созданным в результате реорганизации госкорпорации.

Источник: http://www.advis.ru/php/view_news.php?id=A08CB8AF-78C5-E747-A338-F1F3AB3F0CE4

[steve_stas]

Рак поджелудочной железы у мышей победила радиоактивная бактерия

 

Американские иммуно- и радиобиологи предложили новый эффективный метод борьбы с раком поджелудочной железы. Благодаря воздействию радиоактивного излучения, источник которого был доставлен непосредственно к раковым клеткам генетически модифицированной бактерией, у мышей – носителей агрессивной метастазированной человеческой формы панкреатического рака – не только значительно сократилась первоначальная опухоль, но и на 90 процентов уменьшилось число метастазов.

Широко встречающаяся в окружающей среде палочковидная грамположительная патогенная бактерия – внутриклеточный паразит Listeria monocytogenes может являться возбудителем серьезных инфекционных заболеваний, таких, как менингит, однако здоровая иммунная система обычно подавляет ее размножение. Искусственно ослабленная форма бактерии с присоединенной к ней опухолевой ДНК, благодаря способности L.monocytogenes проникать в макрофаги, обычно используется в качестве активатора иммунной системы для борьбы со злокачественными новообразованиями.

Иммунобиолог Клаудиа Грэйвкэмп (Claudia Gravekamp) из California Pacific Medical Center Research Institute (Сан-Франциско) в 2009 году открыла новое свойство L.monocytogenes. Оказалось, что бактерия сама по себе является антираковым агентом, проникая в опухолевые, но не в нормальные, клетки и убивая их. Основываясь на этом открытии, Грэйвкэмп и ее коллега, радиобиолог из Albert Einstein College of Medicine (Нью-Йорк) Екатерина Дадашова (Ekaterina Dadachova) решили попробовать усилить противораковый эффект L.monocytogenes, снабдив ее источником радиоактивного излучения.

Авторы использовали ослабленную форму живой бактерии, которую генетически модифицировали, присоединив к ней радиоизотоп рений-188. В результате получилась уникальная радиоактивная L.monocytogenes, 16-дневный курс инъекций которой мышам с агрессивной метастазированной человеческой формой рака поджелудочной железы на 90 процентов уменьшил количество метастазированных клеток по сравнению с мышами, которым вводили раствор соли. При этом и применение просто ослабленной формы L.monocytogenes, без рения-188, также показало неплохие результаты, снизив количество метастазов на 50 процентов.

Влияние L.monocytogenes на изначальную опухоль оказалось не столь радикальным, но тоже довольно значительным: радиоактивная бактерия уменьшила опухоль на 64 процента, а ее ослабленная форма без радиоизотопа – на 20 процентов по сравнению с контрольной группой. При этом ущерб, причиненный здоровым тканям, был минимален.

Как пояснила Грэйвкэмп, самым ценным результатом предложенного метода, помимо его неожиданной для самих авторов невероятно высокой эффективности, является его способность обратить защитные механизмы раковых клеток против них самих. В здоровых тканях иммунная система легко подавляет модифицированную бактерию. Однако в прилегающих к метастазам и к самой опухоли тканях иммунная защита практически «выключена» самими раковыми клетками, что делает их невероятно уязвимыми к воздействию как радиоактивной, так и просто ослабленной L.monocytogenes, активности которой в этом случае ничто не мешает.

Между тем, как отметила Дадашова, несмотря не впечатляющие результаты, оставшиеся десять процентов метастазированных клеток все еще представляют опасность, поэтому необходимо довести эффективность метода до ста процентов, что, по ее мнению, вполне возможно, если использовать радиоизотопы более длительного действия. Авторы предполагают, что предложенный метод можно будет применять в качестве терапии «второй линии», для предотвращения рецидивов и метастазирования панкреатического рака.

Опрошенные журналами Science и Nature эксперты, отдавая должное полученным группой Грэйвкэмп и Дадашовой результатам, однако, высказывают опасения относительно негативных побочных эффектов метода, в частности, это касается последствий воздействия радиации на другие органы, а также возможных «подводных камней» при перенесении метода на человеческую модель, и указывают на необходимость дополнительных исследований в этом направлении. Тем не менее, все они говорят о высокой ценности любых попыток, направленных на терапию рака поджелудочной железы, до сих пор относящегося к одним из самых неизлечимых видов онкологических заболеваний. Только 4 процента пациентов выживают в течение пяти лет после постановки диагноза, в основном в связи с высокой способностью панкреатического рака к метастазированию.

[steve_stas]

25 Апреля 2013

Доклад ЕМА о географическом распределении клинических исследований

 

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — ЕМА) опубликовало доклад об отборе пациентов и географическом распределении клинических исследований.

Согласно представленному анализу, около 62% пациентов, принимавших участие в исследованиях лекарственных средств, представленных на рассмотрение ЕМА в период с января 2005 г. по декабрь 2011 г., и направленных на получение разрешения на маркетирование (marketing-authorisation applications), отобраны не из Швейцарии и стран Европейского Экономического Пространства (European Economic Area — EEA).

 

Так, более 34% больных отобраны в Северной Америке, 28% — в Африке, на Ближнем Востоке, Азии, Тихоокеанском регионе, Австралии, Новой Зеландии, Центральной и Южной Америке, странах СНГ, а также Восточной Европы, не входящих в ЕС (9,4% — в странах Ближнего Востока, Азии или Тихоокеанского региона; 9,4% — в странах Центральной и Южной Америки).

 

Было отмечено увеличение доли больных, задействованных в клинических исследованиях, в странах Ближнего востока, Азии, Тихоокеанского региона — с 2% в 2005 г. до 12,8% в 2011 г., и в странах СНГ — с 0,8% в 2005 г. до 7,5% в 2011 г.

 

При этом, в странах ЕС/EEA/Европейской ассоциации свободной торговли (European Free Trade Association — EFTA) показано уменьшения доли пациентов, принявших участие в клинических исследованиях, с 37% в 2005 г. до 31,2% в 2011 г. Отмечено, что вклад в эти данные 15 стран, которые были членами ЕС до мая 2004 г., а также Норвегии, Исландии и Лихтенштейна уменьшился с 32,1% в 2005 г. до 19,4% в 2011 г. В то же время, в странах, ставших членами ЕС в 2004 и 2007 гг., количество больных, принявших участие в клинических исследованиях, увеличилось с 4,7% в 2005 г. до 11,7% в 2011 г.

 

В Северной Америке отмечено уменьшение доли пациентов, принявших участие в клинических исследований, с 42,8% в 2005 г. до 31,5% в 2011 г.

 

Информация о географическом распределении клинических исследований позволяет представителям контролирующих органов ЕС более рационально планировать использование ресурсов для проведения инспекций там, где они наиболее необходимы. Помимо этого, такая информация важна для сотрудничества с местными регуляторными органами и повышения их компетентности.

 

В докладе также отмечено, что количество инспекций, контролирующих соблюдение требований надлежащей клинической практики (Good Clinical Practice — GCP), проведенных в третьих странах инспекторами компетентных органов стран — членов ЕС/EEA с 2006 по 2011 г. увеличилось более чем в 4 раза.

 

В общей сложности с 1997 по 2011 г. по запросу Комитета по лекарственным средствам для применения у людей (Committee for Medicinal Products for Human Use) было проинспектировано 357 исследовательских центров. Также отмечено, что для проведения клинических исследований, направленных на получение разрешения на маркетирование препаратов, с 1997 по 2011 г. было задействовано более 70 тыс. исследовательских баз.

 

Среди стран, не входящих в зону EС/EEA/EFTA, самое большое количество запросов на проведение инспекций было отмечено в США (21,6%), Индии (4,5%), Канаде (4,5%), России (3,1%), Аргентине (2,2%) и Китае (1,7%). Среди стран, в которых было осуществлено наибольшее количество инспекций относительно проведения исследований с целью подтверждения биоэквивалентности генерических препаратов референтным, названы Индия, Италия и Канада.

 

источник: apteka.ua

 

 

Опубликован годовой отчет ЕМА

 

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) опубликовало ежегодный отчет за 2012 г., в котором освещены основные направления его деятельности.

На получение первичного разрешения на маркетирование (marketing-authorisation applications) лекарственных средств для применения у людей в 2012 г. было подано 96 заявок. Комитет по лекарственным средствам для применения у людей EMA (Committee for Medicinal Products for Human Use) вынес 59 положительных решений, включая одобрение первой в Европе генной терапии.

 

Помимо этого, в 2012 г. на 36% увеличилось количество заявок относительно получения разрешения на маркетирование орфанных лекарственных средств по сравнению с предыдущим годом. В общей сложности рассмотрено 19 заявок.

 

Эта положительная тенденция не только способствует повышению доступности препаратов для лечения редких заболеваний, но и демонстрирует высокую значимость в современной медицине лекарственных средств данной категории. Кроме того, 72% препаратов, которые получили одобрение для терапии редких заболеваниях, могут применяться у детей.

 

В последние годы отмечено увеличение количества кандидатов в орфанные лекарственные средства. Так, в 2011 г. на рассмотрение было подано 107 наименований таковых, в 2012 г. — 148, а в 2013 г. ожидается подача более 150 заявок.

 

Помимо этого, по сравнению с 2011 г. на 58% увеличилось количество компаний, получивших от ЕМА статус микро-, малых и средних предприятий (small and medium-size enterprise — SME). В 2012 г. также было отмечено увеличение количества заявок от компаний SME на маркетирование лекарственных средств, что составило около 30% от всех заявок на проведение первичной оценки кандидатов в препараты. Значительное повышение этого показателя отмечено для орфанных препаратов. Так, 68% заявок на маркетирование этих лекарственных средств были поданы компаниями SME.

 

В 2012 г. отмечено значительное увеличение количества запросов от компаний SME относительно получения от ЕМА научных рекомендаций, которые представляют собой наставления относительно проведения определенных тестов и исследований при разработке лекарственных средств.

 

Также отмечено, что в предыдущем году компании SME впервые запросили квалификацию биомаркеров (еще один инструмент, используемый при разработке лекарственных средств).

 

apteka.ua

[steve_stas]

Первое в мире лекарство от множественной миеломы протестировали на людях

 

Всего одно антитело – BI-505 – может стать ключом к лечению множественной миеломы, с которой на данный момент врачи не знают, как справиться. Антитело проверили разными путями, в том числе, на раковых клетках пациентов, которые пересадили мышам. Оно успешно уничтожило клетки рака, говорит Маркус Ханссон из Лундского университета.

На это антитело ученые наткнулись в ходе исследования библиотеки антител, собранной компанией BioInvent. BI-505 уже проверили на безопасность в ходе первичных клинических испытаний. Сейчас на 15 раковых больных, которые еще не тестировали другие методы лечения, проходит изыскание, посвященное терапевтическому эффекту.

Итак, современные антираковые препараты лишь на время уменьшают концентрацию раковых клеток (менее 50% пациентов живут дольше 5 лет с момента постановки диагноза). Антителу впервые удалось уничтожить рак полностью. Миелома развивается в том случае, если особый тип клеток костного мозга превращается в раковые клетки. Таким образом, нарушается механизм образования крови и человеку ее не хватает. Кости при этом ослабевают, иногда развивается почечная недостаточность.

Антитела являются частью иммунной системы, призванной бороться с внедрившимися патогенами. На сегодняшний день лекарства с антителами уже используют для лечения воспалительных заболеваний и некоторых типов рака. Испытание BI-505 должно закончиться в этом году. Пока делать окончательные выводы рано, но прогнозы радужные.

[steve_stas]

16 Мая 2013

Препарат Тарцева компании Генентек получил одобрение FDA для лечения немелкоклеточного рака легкого

 

Фармкомпания Генентек (Genentech) – член французской группы компаний Рош (Roche Group) во вторник, 14 мая 2013 года, объявила о том, что получила одобрение Управления контроля качества продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA) на препарат Тарцева (Tarceva) в таблетках. Препарат предназначен для первичного лечения пациентов с метастатическим немелкоклеточным раком легкого.

 

Одобрение основано на результатах, полученных из клинического испытания III Фазы под названием EURTAC, в котором оценивался препарат Тарцева в качестве терапии первой линии по сравнению с химиотерапией на основе платины у пациентов с активным рецептором эпидермального фактора роста (EGFR), которые страдают прогрессирующим немелкоклеточным раком легкого.

 

Хал Баррон (Hal Barron, M.D.), доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Рош отметил, что у десяти из тридцати процентов пациентов по всему миру, которые страдают раком легкого, обнаруживают некоторые мутации в рецепторе эпидермального фактора роста. Пациенты с этим типом рака легкого теперь имеют возможность прожить дольше без ухудшения болезни. Уменьшение опухоли наблюдалось у 65 процентов пациентов, которые принимали препарат Тарцева и у 16 процентов пациентов, которые лечились с помощью химиотерапии. Кроме того, наиболее частыми побочными реакциями были диарея, слабость, высыпания, кашель, диспноэ и ухудшение аппетита.

 

Также FDA одобрило диагностический тест на выявления мутаций в гене EGFR, который был разработан компанией Рош и использовался в испытании EURTAC. Препарат Тарцева уже одобрен в США, независимо от гистологии или биологического маркёра для лечения пациентов с прогрессирующим немелкоклеточным раком легкого, чья опухоль не увеличилась после первичного лечения с применением химиотерапии.

 

источник: medpharmconnect.com

[steve_stas]

Отечественный протонный ускоритель отправят «бомбардировать» рак в Америку

 

Российский протонный ускоритель победил в тендере одного из крупнейших американских медицинских центров, Массачусетского госпиталя общего профиля, и теперь будет впервые применяться для лечения рака в США.

«В высокотехнологичном лечении онкологических заболеваний ведущую роль играют электронные ускорители, «бомбардирующие» опухоль пучками гамма-лучей, — сообщает ФИАН. — Основной недостаток этого способа в том, что вместе с больными клетками гамма-кванты поражают и окружающие здоровые ткани. Существенно минимизировать эту проблему позволяют ускорители другого типа — протонные (из-за своих свойств протоны почти не оказывают влияния на здоровые клетки организма)».

Отечественный аппарат отличается от зарубежных приборов тем, что может лучше «сосредотачивать» протонные пучки на опухоли. В ФИАН отметили, что в этом году в больницах США будет установлено как минимум четыре таких ускорителя. Кроме того, один из аппаратов отправится в Медицинский радиологический научный центр Российской академии наук в Обнинске и еще одна установка предназначена для Пущинского научного центра РАН.

[steve_stas]

Найден новый способ лечить рак

 

 

 

Ученым Университета Миссури удалось создать радиоактивные наночастицы, которые могут отслеживать раковые клетки и проникать в них. При этом частицы с прикрепленными к ним «отслеживающими веществами», попадая в раковые клетки, разрушают метастазы.

Такие сведения указывают на то, что рак будет возможно излечить даже на поздней стадии, утверждают специалисты. Кроме того, это открытие позволит найти «новые пути» лечения прогрессирующего рака, сообщает Medicinform.

Еще об одном новом способе лечении рака чуть ранее сообщили ученые из Института Макса Планка. Речь шла о ионизированном газе (холодная плазма). После долгих наблюдений они сделали вывод, что плазма либо значительно усиливает эффект направленных против рака лекарств либо «тормозит» развитие раковых клеток.

 

и еще!!!!

 

 

Как помочь иммунитету съесть рак

 

 

Учёные попробовали «размаскировать» раковые клетки, сделав их видимыми для иммунной системы с помощью белка, который подавлял передачу обманных успокаивающих сигналов от онкоклеток иммунным.

Раковые клетки прилагают множество усилий, чтобы не попасться иммунитету. И небезуспешно: даже если больному ввести специальные антитела, которые укажут-таки иммунной системе на опухолевую клетку, та в ответ на это предъявит особый молекулярный сигнал «не ешь меня» — и иммунные клетки снова пройдут мимо опухоли.

Ирвин Вейссман с коллегами из Медицинской школы Стэнфордского университета (США) долгое время изучал сигналы, с помощью которых раковые клетки просят иммунные, чтобы те их не ели. Поиски привели учёных к мембранному белку CD47, который защищает лейкемию и некоторые другие виды рака от нападения макрофагов. Год назад учёные сообщали, что им удалось сделать антитела, которые связывались как раз с этим мембранным белком, — после этого макрофаги начинали атаковать опухоль.

Однако использование антител не всегда удобно. Во-первых, они слишком велики, чтобы свободно проникать в опухоль, во-вторых, никто не знает, не проявится ли у очередных антител токсичный эффект. И потому исследователи попытались найти ещё один способ подавления сигнала раковых клеток, запрещающий их есть.

Учёные попробовали подавить само общение между клетками опухоли и макрофагами. На поверхности макрофагов есть белок, называемый SIRPα, который, собственно, и считывает сигнал от CD47. Исследователям пришло в голову забить все молекулы CD47 синтетическим аналогом SIRPα, чтобы настоящий SIRPα, сидящий на макрофагах, не смог взаимодействовать с онкоклетками.

Из множества версий аналогов SIRPα были отобраны две, которые связывались с CD47 в 50 тыс. раз сильнее, чем натуральный SIRPα. Однако сами по себе эти синтетические аналоги оказались неэффективны — макрофаги по-прежнему не обращали внимания на опухолевые клетки. Тогда исследователи добавили к ним антитела, работа которых — привлекать внимание иммунных клеток к тому, что нужно съесть. После этого макрофаги начали нападать на рак и делали это как в культуре клеток, так и в организме больной мыши.

Собственно, под дополнительными антителами имеется в виду известный препарат ритуксимаб, состоящий из моноклональных антител против специфического мембранного белка опухолей. Если больным мышам давали и аналог SIRPα, и ритуксимаб, рак полностью исчезал за 7 месяцев. (При этом те же самые средства, но по отдельности, лишь замедляли рост опухоли.) Точно также аналоги SIRPα помогали и другим противораковым лекарствам. Как пишут авторы работы в журнале Science, с помощью комбинации SIRPα с другими лекарствами удалось победить лимфому и рак лёгких; не исключено, что такой же фокус может пройти с любым видом рака.

Аналоги SIRPα намного меньше антител и нетоксичны, поэтому исследователи надеются, что они максимально быстро пройдут клинические испытания и станут доступны всем онкобольным. Необходимо ещё раз подчеркнуть, что речь тут идёт о средстве, которое лишь помогает, во-первых, старым, давно испытанным лекарствам, а все вместе они помогают иммунитету делать свою работу, то есть снимают маскировку с иммунной клетки и натравливают на неё макрофаги.

Правда, другие иммунологи увидели в описанном подходе одну проблему. CD47 есть не только у раковых клеток, но вообще у большинства обычных клеток в организме. То есть макрофаги с помощью SIRPα считывают эти сигналы со всех наших клеток и потому не трогают их. Хотя, как было сказано, сам по себе SIRPα не заставляет макрофаги нападать на носителей CD47, нужно будет ещё семь раз убедиться в том, что блокировка этого молекулярного сигнального пути не приведёт к аутоиммунной атаке на здоровые ткани и органы.

[steve_stas]

Случайное открытие: раковые клетки не могут выжить в условиях гипоксии

 

Специалисты в области генетики из онкологического центра Университета Колорадо (США) называют свое открытие случайным и неожиданным. Согласиться с этим в данном случае трудно, поскольку такие открытия совершаются только при наличии в экспериментах фундаментальной научной базы.

Целью исследования американских ученых было изучение механизмов воздействия белкового комплекса – «посредника» под названием CDK8 на экспрессию различных генов. Работая с генетическим материалом опухолевых клеток, ими было обнаружено, что работа генов, контролирующих выживаемость раковых клеток, дезактивируется в условиях гипоксии – в среде, с низким содержанием кислорода, но происходит это только при отсутствии CDK8.

За выживаемость клеток отвечают несколько сотен генов. Программа их активации полностью блокируется, если заблокирован белковый комплекс CDK8, и раковые клетки находятся в условиях кислородного голодания. Как можно использовать эти механизмы для лечения раковых заболеваний, должны продемонстрировать последующие исследования в этом направлении. По мнению экспертов Посольства медицины, такое «случайное» открытие, сделанное генетиками США, является важным шагом в борьбе с раком.

 

7 Июня 2013

FDA одобрило применение препарата Ревлимид для лечения рецидивной или рефрактерной лимфомы

 

Как сообщила компания Селген (Celgene Corp.), FDA США одобрило ее заявку на регистрацию дополнительного показания к применению препарата Ревлимид/леналидомид (Revlimid/lenalidomide) для лечения пациентов с лимфомой из клеток мантийной зоны, чье заболевание рецидивировало или начало прогрессировать после двух предыдущих курсов терапии, один из которых включал применение препарата бортезомиб (bortezomib).

В Селген отмечают, что данное одобрение основано на результатах многоцентрового несравнительного открытого исследования MCL-001 II Фазы по оценке леналидомида у 134 пациентов с лимфомой из клеток мантийной зоны. Участники испытания ранее уже получали лечение препаратами ритуксимаб (rituximab), циклофосфамид (cyclophosphamide), антрациклин (anthracycline), а также применяли препарат бортезомиб как отдельно, так и в комбинации. У этих пациентов должна была быть документально подтвержденная рефрактерная форма лимфомы, определяемая отсутствием ответа на лечение препаратом бортезомиб или бортезамиб содержащей комбинации препаратов, или рецидив заболевания, определенный как прогрессирование заболевания в течение года после применения бортезомиба или бортезамиб содержащей комбинации препаратов. Пациенты с клиренсом креатинина ≥60 мл/ мин получали леналидомид в дозировке 25 мг один раз в день в течение 21 дня каждые 4 недели. Пациенты с клиренсом креатинина ≥30мл/ мин и <60 мл/ мин применяли леналидомид в дозировке 10 мг один раз в день в течение 21 дня каждые 4 недели.

 

Ревлимид, являющийся аналогом талидомида, противопоказан при беременности. Его применение беременными женщинами может вызвать врожденные пороки или смерть плода. Препарат доступен только в рамках ограниченного распространения по программе REVLIMID REMS™. Препарат способен вызывать нейтропению и тромбоцитопению.

 

Также у пациентов, получавших лечение препаратом Ревлимид, отмечают тромбоз глубоких вен и эмболию сосудов легких, у них фиксировались аллергические реакции, в том числе с летальным исходом, включая гиперчувствительность, отек Квинке, синдром Стивенса-Джонсона, токсический эпидермальный некролиз. Кроме того, в течение экспериментального применения препарата Ревлимид для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза и лимфомы отмечалась тяжелое транзиторное усугубление клинических проявлений опухоли. Печеночная недостаточность, в том числе с летальным исходом, наблюдалась у пациентов, которые получали Ревлимид в комбинации с дексаметазоном (dexamethasone).

 

источник: medpharmconnect.com

[steve_stas]

Американцы успешно испытали новый препарат для лечения двух видов рака крови

 

Результаты клинических испытаний препарата ибрутиниб (ibrutinib) доказали его безопасность и эффективность в качестве средства направленной терапии двух видов В-клеточных онкогематологических заболеваний – хронического лимфоцитарного лейкоза (ХЛЛ) и мантийно-клеточной лимфомы (МКЛ).

ХЛЛ – один из самых распространенных видов лейкозов, при котором опухолевые B-лимфоциты накапливаются в периферической крови, костном мозге, лимфатических узлах, печени и селезенке. В отличие от острых лейкозов, опухоль растет достаточно медленно, вследствие чего нарушения кроветворения развиваются лишь на поздних стадиях развития заболевания.

МКЛ – считающаяся неизлечимой разновидность В-клеточной неходжинской лимфомы высокой степени злокачественности. Согласно статистике американского Общества больных лейкемией и лимфомой, ежегодно в США диагностируется триста новых случаев МКЛ. Средняя продолжительность жизни больного – от пяти до семи лет.

Ибрутиниб – первый препарат, специфической мишенью которого является тирозинкиназа Брутона, белок, играющий важную роль в созревании и функционировании B-лимфоцитов, задействованный в патогенезе В-клеточных онкогематологических заболеваний. В качестве ингибитора тирозинкиназы Брутона, ибрутиниб уничтожает опухолевые B-лимфоциты и, в отличие от других методов химиотерапии, почти не влияет на здоровые Т-лимфоциты. Это означает, что его воздействие на иммунную систему пациента является не столь негативным, как при действующей терапии, что улучшает самочувствие больного во время лечения и ускоряет процесс выздоровления.

Во второй фазе клинических испытаний ибрутиниба были задействованы 85 пациентов с рецидивирующим ХЛЛ, средний возраст который составлял 66 лет. 51 пациент принимал один раз в день 420 миллиграммов, а 34 пациента – 840 миллиграммов препарата. В итоге суммарная эффективность терапии и в той, и в другой группе составила 71 процент. Через 26 месяцев уровень выживаемости без прогрессирования заболевания в обеих группах оценивался в 75 процентов, а общая выживаемость – в 83 процента. Как было зафиксировано, все пациенты с ХЛЛ хорошо переносили терапию ибрутинибом, никаких серьезных побочных эффектов отмечено не было. При этом длительные ремиссии были зарегистрированы даже у больных с высокой генетической составляющей ХЛЛ.

В случае МКЛ во второй фазе клинических испытаний участвовали 111 пациентов, средний возраст которых составил 68 лет, с рецидивирующей или устойчивой формами заболевания. Все они были разделены на две группы – тех, кто предварительно получил два курса терапии другим препаратом, бортезомибом (bortezomib) и тех, кто либо вообще не получал такого лечения, либо получил его не полностью. Суммарная эффективность терапии ибрутинибом составила 21 процент для всех групп, средняя продолжительность жизни без прогрессирования заболевания составила 13, 9 месяца, а общая выживаемость – 58 процентов за 18 месяцев.

Авторы считают, что результаты клинических испытаний доказали эффективность и безопасность ибрутиниба в качестве средства терапии ХЛЛ и МКЛ.

Стоит отметить, что в апреле 2012 года сообщалось об успешных результатах предварительных клинических испытаний ибрутиниба в отношении еще одного вида В-клеточного онкозаболевания – диффузной B-крупноклеточной лимфомы.

[steve_stas]

 

Фармкомпании в США и ЕС будут предоставлять информацию о клинических исследованиях независимым экспертам

 

Европейская федерация фармпромышленности (EFPIA) и Ассоциация исследователей и производителей фармпродукции США (PhRMА) дали согласие на предоставление данных о клинических исследованиях независимым исследовательским компаниям, получившим разрешение от наблюдательного совета, состав которого будет утвержден самими фармкомпаниями.

 

По мнению Криса Виебахера (Chris Viehbacher), генерального директора компании «Sanofi» и председателя EFPIA, получение доступа к такой информации очень важно для любой исследовательской компании, поскольку соответствующие данные могут быть использованы при подготовке аналитических публикаций.

 

Для того чтобы получить доступ к первичным сведениям о клинических исследованиях (о том, какое действие оказывает препарат на отдельных пациентов), исследовательской компании необходимо направить запрос наблюдательному совету с детальной информацией о идее проекта (исследования), источниках его финансирования и т.д.

 

В соответствии с планом, подготовленным европейскими регуляторными органами, результаты поздних стадий клинических исследований (информация, традиционно предоставляемая фармкомпаниями компетентным органам для получения разрешения на маркетирование лекарственных средств), а также резюме клинических исследований, начиная с 2014 г., станут общедоступными.

[steve_stas]

Ученые выяснили, как ген старения связан с раком крови

 

 

Ген, который помогает контролировать процесс старения, связан с развитием миеломы — наиболее распространенного типа рака крови, установили британские ученые.

Как говорится в пресс-релизе Института онкологических исследований (Institute of Cancer Research), ученым удалось обнаружить генетическую мутацию при миеломе, затрагивающую процесс старения клеток. В целом число известных мутаций, вызывающих этот тип рака крови, благодаря работе группы исследователей, увеличилось с трех до семи.

В Великобритании миеломой, которая развивается из-за генетических отклонений в структуре лейкоцитов, заболевают порядка 4,7 тысячи человек ежегодно. При такой болезни клетки плазмы крови растут неконтролируемо в костном мозге, нарушая нормальный процесс кроветворения. Заболевание выражается в сильных болезненных ощущениях в суставах и различных частях тела. Трое из 10 заболевших умирают в течение года, меньше чем четырем удается продлить жизнь на пять или более лет.

Сравнив генетические профили почти 4,7 тысячи человек с миеломной болезнью и порядка 11 тысяч человек без такого диагноза, ученые обнаружили маркер, связанный с геном под названием TERC (теломераза компонент РНК). Этот ген связан с регуляцией длины теломерных участков на конце хромосом, которые выполняют защитную функцию. С каждым циклом деления клетки окончания хромосом сокращаются. В здоровых клетках эти окончания со временем разрушаются, обуславливая старение тканей, но некоторые раковые клетки способны игнорировать эти пусковые механизмы, чтобы продолжать свое деление. Авторы полагают, что это открытие в будущем может послужить созданию лекарства для лечения миеломы. Угнетая теломеразу на концах хромосом, можно предотвратить бесконтрольное размножение раковых клеток.

“Понимание генетики рака крови сможет позволить оценивать персональные риски или найти новые пути лечения этой болезни”, — говорит один из авторов, профессор молекулярной и народной генетики Ричард Хоулстон (Richard Houlston).

[steve_stas]

Препараты, наделенные FDA статусом "революционной терапии"

 

Данная публикация посвящена кандидатам в препараты, которые находятся на этапе клинических исследований. Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) наделило эти агенты статусом «революционной терапии» (Breakthrough Therapy), и остается надеяться, что на завершающих стадиях клинических исследований их эффективность подтвердится и препараты в скором времени будут одобрены к применению (таблица).

ИБРУТИНИБ («PHARMACYCLICS» И «JOHNSON&JOHNSON»)

Ибрутиниб — селективный ингибитор тирозинкиназы Брутона, играющей важную роль в созревании и функционировании В-лимфоцитов и других клеток крови. Эта сигнальная молекула гиперэкспрессируется при многих видах В-клеточной лимфомы и препятствует реализации программируемой клеточной гибели.

Результаты клинических исследований II фазы продемонстрировали высокую эффективность кандидата в препараты. В настоящее время «Pharmacyclics» и «Johnson & Johnson», сотрудничество которых начато в декабре 2011 г., проводят 5 клинических исследований III фазы. Обнародованные промежуточные результаты исследований свидетельствуют о его эффективности и благоприятном профиле безопасности. При применении данного агента прогрессирование заболевания приостановлено у 96% впервые леченных пациентов и у 75% больных, входящих в группу риска прогрессирования опухоли. Данные получены через 26 мес после начала применения кандидата в препараты.

В случае его одобрения для лечения хронического лимфолейкоза, по прогнозу аналитиков компании «FierceBiotech», годовой объем его продаж может составить 5 млрд дол. США. Безусловно, перспектива того, что ибрутиниб может стать блокбастером, положительно сказалась на рыночной стоимости компании «Pharmacyclics», — сегодня ее оценивают в 6,5 млрд дол.

В настоящее время FDA наделила ибрутиниб статусом «революционной терапии». Данный кандидат в препараты может быть одобрен FDA к применению при хроническом лимфолейкозе и лимфоме зоны мантии до конца текущего года.

НИВОЛУМАБ («BRISTOL-MYERS SQUIBB» И «ONO PHARMACEUTICAL»)

Ниволумаб — моноклональноеантитело, блокирующеелигандактивируемыйпутьпрограммируемойклеточнойгибели 1 (Programmed cell death 1 pathway — PD-1). Является одним из наиболее перспективных кандидатов в препараты для применения в качестве иммунотерапии при онкологических заболеваниях.

В норме Т-киллеры элиминируют опухолевые клетки, однако когда вследствие заболевания нарушается функционирование сигнального пути PD-1, этого не происходит. Компании-разработчики сделали ставку на создание терапии, непосредственно воздействующей на развитие иммунного ответа, позволяющего поддерживать борьбу с опухолевыми клетками.

В настоящее время «Bristol-Myers Squibb» проводит 6 клинических исследований поздних стадий, в которых изучается эффективность данной терапии в лечении ряда солидных опухолей. После обнародования результатов клинических исследований ранних стадий ниволумаба FDA сообщила о предоставлении ему возможности одобрения по ускоренной процедуре.

Если данные об эффективности данного агента в лечении рака легкого подтвердятся на завершающих стадиях клинических исследований, можно ожидать, что объем его продаж превысит аналогичный показатель такого мегаблокбастера, как Avastin™/Авастин (бевацизумаб) «Roche».

«Bristol-Myers Squibb», «Merck&Co.» и «Roche» разрабатывают похожие препараты, действие которых будет опосредовать развитие иммунной реакции в организме пациента, приводящей к гибели опухолевых клеток. Несмотря на это, определенные преимущества есть именно у «Bristol-Myers Squibb». Так, компания также изучает эффективность своего PD-1 ингибитора в комбинации с маркетируемым препаратом для иммунотерапии — Yervoy (ипилимумаб) «Bristol-Myers Squibb» для лечения меланомы в поздних стадиях.

ПАЛБОЦИКЛИБ («PFIZER»)

Палбоциклиб — селективный ингибитор циклинзависимых киназ (cyclin-dependent kinases — CDK) CDK 4/6, пероральной формы выпуска. В настоящее время результаты клинических исследований свидетельствуют о его высокой эффективности в лечении метастатического рака молочной железы. В настоящее время кандидат в препараты находится на поздних стадиях клинических исследований. В апреле текущего года FDA присвоило ему статус «революционной терапии».

Рак молочной железы — гетерогенная группа нозологий, являющаяся главной причиной смерти в структуре онкологических заболеваний у женщин (ВОЗ, 2013). В настоящее время получена информация, свидетельствующая об эффективности палбоциклиба в лечении гомрон+, Her2-рака грудной железы у пациенток в период постменопаузы. Данный подвид патологии аккумулирует около половины всех случаев рака молочной железы.

В декабре 2012 г. представлены промежуточные результаты исследований II фазы. Согласно им у пациентов, получавших палбоциклиб в комбинации со стандартной гормональной терапией Femara®/Фемара® (летрозол) «Novartis», период до прогрессирования заболевания был на 18 мес больше по сравнению с больными, принимавшими гормонотерапию в монорежиме. В то же время, сегодня еще нет достоверных данных об общей выживаемости пациенток при применении кандидата в препараты, хотя именно этот показатель должен стать главным аргументом в пользу предоставления статуса «революционной терапии».

В настоящее время компания проводит ряд клинических исследований, в которых изучается эффективность палбоциклиба в лечении рака яичника, миеломной болезни, а также острого лимфобластного лейкоза.

По прогнозу «FierceBiotech», если в клинических исследованиях поздних стадий данные о его эффективности будут подтверждены, можно ожидать, что годовой объем продаж препарата составит 5 млрд дол.

ОБИНУТУЗУМАБ («ROCHE GLYCART»)

Обинутузумаб — гликозилированное моноклональное антитело, оказывающее двойное противоопухолевое действие. Так, кандидат в препараты является иммуномодулятором, способствующим развитию иммунной реакции в организме пациента, элиминирующей опухолевые клетки, и, кроме того, самостоятельным цитотоксическим агентом, непосредственно взаимодействующим с маркером CD20 на поверхности опухолевой клетки, что приводит к ее гибели.

В настоящее время ожидается обнародование результатов клинических исследований поздних стадий, которые продемонстрируют уровень выживаемости пациентов с лейкемией, а также предоставят информацию об эффективности кандидата в препараты по сравнению с его предшественником — ритуксимабом, в лечении гематобластозов.

Компания уже подала заявку на одобрение обинутузумаба в США и ЕС для применения при хроническом лимфолейкозе. В мае текущего года обнародованы предварительные результаты первой стадии клинических исследований III фазы, в которых изучалась эффективность кандидата в препараты для лечения пациентов с хроническим лимфолейкозом. В данной исследовательской работе проведено сравнение эффективности режимов лечения, включающих таргетный агент и химиопрепарат: обинутузумаб+хлорамбуцил по сравнению с хлорабмуцилом, и ритуксимаб+хлорамбуцил по сравнению с хлорамбуцилом. Предварительные результаты свидетельствуют о том, что среди пациентов, получавших обинутузумаб+хлорамбуцил, средняя продолжительность жизни до прогрессирования заболевания составила 23 мес. Кроме того, отмечено снижение на 86% риска прогрессирования заболевания или смерти по сравнению с хлорабуцилом в режиме монотерапии. Результаты II стадии клинических исследований III фазы опубликованы 24 июня 2013 г., их предварительная оценка свидетельствует о подтверждении полученных ранее данных.

Также изучается эффективность обитунузумаба и ритуксимаба при неходжкинских лимфомах и диффузной В-крупноклеточной лимфоме.

Один из наиболее важных аспектов в лечении онкологических заболеваний — профиль безопасности кандидата в препараты. Согласно полученным в ходе исследований данным применение обитунузумаба ассоциировано с развитием меньшего количества осложнений, связанных с проведением инфузионной терапии, чем при введении ритуксимаба или проведении химиотерапии.

На основании имеющихся в настоящее время данных об эффективности кандидата в препараты FDA наделила его статусом «революционной терапии».

ЛАМБРОЛИЗУМАБ («MERCK&CO.»)

Осенью 2012 г. компания «Merck&Co.» привлекла внимание онкологического общества впечатляющими промежуточными результатами, полученными при проведении Ib фазы клинических исследований кандидата в препараты — ламбролизумаба (ингибитор PD-1) для лечения метастатической меланомы. После изучения 12-недельных результатов исследователи пришли к выводу, что при применении ламбролизумаба общий ответ на терапию развивается у 51% пациентов, а полный ответ — у 9%.

FDA наделила и этот кандидат в препараты престижным статусом «революционной терапии», и если данные об его эффективности будут подтверждены на завершающих стадиях клинических исследованиях, он может быть допущен на рынок по процедуре быстрого одобрения.

В настоящее время компания ожидает получения предварительных результатов клинических исследований II фазы, в рамках которых изучалась эффективность ламбролизумаба для терапии предварительно получавших лечение пациентов.

LDK378 («NOVARTIS»)

«Novartis» на сегодня является одним из главных игроков в разработке селективных ингибиторов киназы анапластической лимфомы (anaplastic lymphoma kinase — ALK) следующего поколения, которые применяются для лечения немелкоклеточного рака легкого.

На основании результатов I фазы клинических исследований, в которых данная терапия применялась у 88 пациентов, кандидат в препараты получил от FDA статус «революционной терапии». Компания планирует получить одобрение на применение препарата в 2014 г., заявление на одобрение будет подано после завершения II фазы клинических исследований, в которых изучается эффективность LDK378 в лечении пациентов с данной патологией.

Немелкоклеточный рак легкого занимает одну из лидирующих позиций в структуре онкологических заболеваний по количеству летальных исходов, к которым он приводит. В то же время, из пациентов с немелкоклеточным раком легкого только у 3–8% диагностируется ALK-позитивная опухоль. Ранее для лечения данного заболевания был одобрен препарат Xalkori (кризотиниб) компании «Pfizer». Применение кандидата в препараты LDK378 продемонстрировало развитие клинического ответа у 80% пациентов с рецидивом после терапии Xalkori.

Сегодня такие компании, как «Novartis», «Ariad Pharmaceuticals», «Tesaro» и «Chugai» занимаются разработкой ALK-ингибиторов следующего поколения для пациентов с немелкоклеточным раком легкого. В настоящее время проводятся клинические исследования II фазы, результаты которых в скором времени будут обнародованы.

Несмотря на ожидаемую высокую эффективность кандидата в препараты, он будет применяться на ограниченном сегменте рынка, и по этой причине, возможно, не станет блокбастером.

ТАЛИМОГЕН ЛАХЕРПАРЕПВЕК (ONCOVEX) («AMGEN»)

Данный кандидат в препараты является инъекционным онколитическим иммунотерапевтическим агентом, он разработан для селективной репликации в опухолевых тканях. После инъекционного введения в организм агент реплицируется (размножается) в опухолевых клетках до разрушения мембраны, «убивая» патологические клетки. После этого сконструированный вирус высвобождается из клетки вместе с гранулоцитарно-макрофогальным колониестимулирующим фактором (Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor — GM-CSF), который вирус призван экспрессировать. Это, в свою очередь, активирует системный иммунный ответ организма, направленный на элиминацию опухолевых клеток.

На ежегодной встрече Американского общества клинической онкологии (American Society of Clinical Oncology — ASCO) в 2013 г. представлены предварительные результаты III фазы клинических исследований, в которых изучалась эффективность кандидата в препараты для терапии пациентов с неоперабельной меланомой IIIВ, IIIС и IV стадии. Пациенты контрольной группы принимали GM-CSF. Предварительной конечной точкой исследования стала частота достоверных ответов (сумма полных и частичных ответов, время наблюдения — 6 мес).

Согласно опубликованным данным развитие частоты ответа при применении данного агента по сравнению с контрольной группой существенно отличается — 16 и 2% соответственно. Общая частота ответов при применении кандидата в препараты составила 26%, а контрольного агента — 6%. Также отмечена тенденция, связанная с повышением общей выживаемости у пациентов контрольной группы.

ДАРАТУМУМАБ («JOHNSON&JOHNSON»/»JANSSEN», «GENMAB»)

В доклинических исследованиях кандидат в препараты приводил к гибели клеток множественной миеломы, а также повышал эффективность других препаратов, применяющихся при лечении этой патологии. Компания опубликовала предварительные результаты клинических исследований I/II фазы в июне 2012 г., свидетельствующие об эффективности агента в лечении пациентов с рецидивом множественной миеломы. После этого FDA предоставила кандидату в препараты статус «революционной терапии» и возможность быстрого одобрения. Наиболее свежие результаты исследований представлены в декабре 2012 г., и они подтверждают полученную ранее информацию, согласно которой даратумумаб может применяться в монорежиме.

Механизм действия данной молекулы заключается в воздействии на экспрессируемый на поверхности клеток множественной миеломы маркер CD38. Данный кандидат в препараты обладает рядом свойств, которые обусловливают широкий спектр его действия на эти патологические клетки. Так, он проявляет комплементзависимую цитотоксичность, антителозависимую клеточную цитотоксичность, приводит к развитию антителозависимого клеточного фагоцитоза, к апотозу, а также модулирует ферментативную активность CD38.

Даратумумаб может оказаться эффективным в лечении и других гемобластозов, при которых клетки экспрессируют CD38, включая диффузную В-крупноклеточную лимфому, хронический лимфолейкоз, острую лимфобластическую лейкемию, острую миелоидную лейкемию, фолликулярную лимфому, а также лимфому клеток зоны мантии.

Множественная миелома — опухолевое заболевание, при котором происходит малигнизация плазматических клеток. В структуре гематологических опухолевых процессов в США занимает 2-е место, уступая печальное первенство неходжкинским лимфомам, и составляет около 1% всех онкологических нозологий (по данным Национальной всеобщей онкологической сети, National Comprehensive Cancer Network). При стандартной терапии средняя продолжительность жизни пациентов составляет 3–4 года, но новые «прорывные» препараты, такие как Velcade (бортезомиб) от «Takeda» и «Johnson&Johnson», а также Revlimid (леналидомид) «Celgene Corporation» позволили увеличить среднюю продолжительность жизни пациентов до 5 лет.

ИДЕЛАЛИСИБ («GILEAD SCIENCES»)

Таргетный оральный ингибитор инозитолтрифосфокиназы дельта для лечения рефрактерных к ритуксимабу и терапии, включающей алкилирующие агенты, индолетных неходжкинских лимфом. Актуальность создания такого препарата обусловлена тем, что ранее не существовало эффективной терапии для данной категории пациентов.

На 12-й Международной конференции, посвященной малигнизированным лимфомам в Лугано, Швейцария (12thInternational Conference On Malignant Lymphoma) представлены результаты клинических исследований II фазы. Применение агента в монорежиме позволило достичь общего ответа в 53,6% случаев, медиана продолжительности ответа в этом предварительном анализе составила 11,9 мес. Кроме того, у большинства пациентов (89%) выявлено определенное уменьшение лимфатических узлов.

Ранее компания опубликовала результаты клинических исследований II фазы, в которых изучалась эффективность терапии при лечении пациентов с хроническим лимфолейкозом. Достижение общего ответа отмечено в 97% случаев, а полного ответа — в 19% случаев. Выживаемость без прогрессирования заболевания составила 24 мес у 93% пациентов. А существенное уменьшение лимфатических узлов выявлено более чем у половины больных (54%), в среднем прогрессирование заболевания отсрочено на 17 мес.

По словам Гиллес А. Саллес (Gilles A. Salles), профессора медицины, департамент гематологии, Университет Клауд-Бернард, Госпитальный центр Лион Сан, Пиер-Бенит (Франция), несмотря на достигнутый в последние годы прогресс в лечении онкологических заболеваний, большинство пациентов с индолентными неходжскинскими лимфомами при прогрессировании патологии входят в группу резистентных к применяемой в настоящее время терапии. Поэтому сегодня существует острая потребность в создании эффективной терапии для этой категории больных. Представленная информация, по словам специалиста, может позволить продолжительное время контролировать течение заболевания у пациентов, для которых испробованы практически все методы терапии.

MPDL320A («GENENTECH/ROCHE»)

Еще один таргетный кандидат в препараты — ингибитор PD-1 в нашем списке. На встрече Американской ассоциации онкологических исследований ( American Association for Cancer Research — AACR) представлены воодушевляющие результаты I фазы клинических исследований, которые могут свидетельствовать о перспективности данного кандидата в препараты.

В отличие от других ингибиторов PD-1, о которых говорилось выше, данный агент обладает другим механизмом действия, обусловливающим развитие иммунной атаки опухолевых клеток. Эта иммунотерапия воздействует на лиганд PD-L1 опухолевых клеток, которые используют его для блокировки атак иммунных клеток, экспрессирующих PD-1. Программы «Bristol-Myers Squibb», «Merck&Co.» находятся на более поздних стадиях клинических исследований, однако их кандидаты в препараты непосредственно воздействуют на PD-1, экспрессирующийся на иммунных клетках. Разработчики «Genentech» предположили, что таргетное воздействие на PD-L1 может обладать более благоприятным профилем безопасности, поскольку препараты, воздействующие на PD-1, могут также влиять на здоровые клетки, экспрессирующие PD-L2, что может приводить к развитию воспалительных процессов в легких.

На AACR представлена информация о противоопухолевой активности MPDL320A в отношении рака почки, легкого, толстой кишки и желудка. Компания зарегистрировала клинические исследования, в которых будет изучаться эффективность данной иммунотерапии в комбинации с маркетируемыми в настоящее время препаратами Zelboraf/Зелбораф (вемурафениб) компании «Roche» для лечения меланомы и Avastin™/Авастин (бевацизумаб) для лечения первично-множественного рака.

Руководитель исследования, представивший результаты на AACR, отметил благоприятный профиль безопасности кандидата в препараты и отсутствие дозозависимой токсичности. Кроме того, несмотря на то, что данное исследование включало небольшое количество пациентов, полученные результаты можно назвать многообещающими: некоторые пациенты, заболевание которых находилось на поздних стадиях, через год после начала применения агента остаются живыми.

BIND-014 («BIND THERAPEUTICS»)

Данный агент представляет собой таргетную полимерную наночастицу (targeted polymeric nanoparticle — TNP), содержащую химиотерапевтический агент доцетаксел (docetaxel — DTXL), для лечения пациентов с солидными опухолями. DTXL-TNP специфически воздействует на простатспецифический мембранный антиген, экспрессируемый на опухолевых клетках при раке предстательной железы и неоваскулярных клетках большинства солидных опухолей.

Представленные результаты клинических исследований I фазы на AACR являются достаточно многообещающими в отношении лечения при солидных опухолях. Так, у 9 из 28 пациентов, ранее получавших ряд различных препаратов, агент вызвал уменьшение объема опухоли, включая развитие полного ответа при раке шейки матки, а также частичный ответ у пациентов с немелкоклеточным раком легкого. При проведении II фазы клинических исследований будет изучена его эффективность в лечении при других опухолевых заболеваниях.

В настоящее время нет достоверных прогнозов относительно дальнейшей судьбы данного кандидата в препараты. Ему предстоит еще немалый и непростой путь доказательства эффективности в лечении онкологической патологии. В то же время, возможно, что именно нанотехнологии окажутся инструментом, который позволит эффективно бороться со сложно поддающимися в настоящее время лечению онкологическими заболеваниями.

В ЗАКЛЮЧЕНИЕ

Разрабатываемые препараты, на которые возлагаются большие надежды в привнесении качественного изменения в само понятие «лечение онкологического заболевания», создаются на стыке таких современных наук, как молекулярная биология, биотехнология и др. В то же время мы все прекрасно понимаем, что эти направления сегодня развиваются как никогда быстро и то, что еще несколько лет назад представлялось отрывком из футуристического рассказа, — сегодня уже вполне реализуемо.

источник: medportal.ru

[steve_stas]

Российские ученые создали нанопрепараты против рака

 

 

Фармацевтические препараты точечного воздействия отечественного производства должны вывести терапию трудноизлечимых заболеваний на новый уровень, обещают сотрудники Института физики высоких технологий (ИФВТ) Национального исследовательского Томского политехнического университета.

Еще в прошлом году ученые ИФВТ вошли в “Сколково” с проектом новых лекарств, опирающихся на методы органического синтеза. Главным направлением работы стали противораковые препараты.

“Мы “пришиваем” к поверхности особых наночастиц белки, которые прилипают к раковым клеткам и губят их. По такому же принципу мы делаем диагностические препараты, например, магнитные контрасты, используемые в МРТ. В России используют эти препараты, но не производят”, – рассказывает заведующий кафедрой биотехнологии и органической химии ТПУ и координатор направления профессор Виктор Филимонов.

Томским специалистам помогают эксперты из Института физики металлов Уральского отделения РАН и крупного фармпредприятия Екатеринбурга. Как раз, в Екатеринбурге делают основу наночатиц. Известно, что на данный момент созданные лекарства, отличающиеся относительно небольшой стоимостью производства, уже прошли все стадии экспертизы, получив “зеленый свет”.

источник: MedPortal.ru

 

 

 

Ученые обнаружили в Японском море микроорганизмы, обладающие противоопухолевой активностью

 

 

Ученые института биологии и моря Дальневосточного отделения РАН имени А. Жирмунского обнаружили в Японском море глубоководные микроорганизмы, которые могут войти в основу изготовления новых антибиотиков и других лекарств, пишет Интерфакс.

"В этом году проведено несколько глубоководных исследований в Курило-Камчатском желобе. Там в районе 5 тыс. метров обнаружены зоны высокого биологического разнообразия. Из 700 собранных видов половина - новые для науки", - сообщил в своем докладе на международном экологическом форуме "Природа без границ" во Владивостоке академик, заместитель председателя ДВО РАН, директор института биологии и моря ДВО РАН Андрей Адрианов.

Он подчеркнул, что до этого в 2010 году в ходе российско-германских экспедиций ученые исследовали континентальный склон в Японском море севернее залива Находка. Там на глубине 3,6 тыс. метров они отобрали около 600 видов глубоководных микроорганизмов. Более трети этих видов оказались новыми для науки в хорошо изученном Японском море.

По словам академика, новые биологические виды оказываются источниками новых биологических соединений, на основе которых разрабатываются новые типы лекарственных препаратов. Так около 60% из них обладают биологической активностью, причем половина из них обладают именно противоопухолевой активностью.

"В связи с этим есть основания полагать, что глубоководные организмы могут оказаться перспективным ресурсом для создания новых типов лекарств", - подчеркнул А. Адрианов.

По его словам, новые бактерии из уникальных глубоководных микроорганизмов могут оказаться источниками новых антибиотиков, что, по мнению А. Адрианова, крайне актуально в условиях утраты эффективности большинства используемых антибактериальных препаратов.

 

источник: фармвестник

[steve_stas]

 

Лекарственный кандидат Фьюжн Фармы RF-114 демонстрирует активность в резистентной форме Ph+ острого лимфолейкоза с мутацией T315I

Компания Фьюжн Фарма представила новые данные по доклинической разработке своего лекарственного кандидата PF-114 для теарии Ph+ лейкозов на конференции Европейской Школы Гематологии по биологии и терапии хронического миелолейкоза, проходившей 26-29 сентября 2013 г., Есторил, Португалия. Показана эффективность препарата в уникальной in vivo модели наиболее резистентной формы Ph+ острого лимфолейкоза (ОЛЛ) с мутацией T315I в протоонкогене Bcr-Abl. Мутация T315I - наиболее распространенная при ОЛЛ, составляя 65% от всех мутантных форм, и наиболее резистентная к существующим препаратам. В совокупности с показанной ранее селективностью PF-114 и егоэффективностью в in vitro и in vivo моделях хронического миелолейкоза, включая мутационно-резистентные формы, и немутантной форме Ph+ ОЛЛ новые данные свидетельствуют об уникальном терапевтическом профиле лекарственного кандидата в терапии Ph+ лейкозов. Следующие ключевые данные по in vivo безопасности препарата будут представлены на конгрессе Американского Общества Гематологов 7-10 декабря 2013 г., Новый Орлеан, США.

источник: http://community.sk.ru/net/1110108/b/news/archive/2013/10/01/lekarstvennyy-kandidat-fyuzhn-farmy-demonstriruet-aktivnost-v-rezistentnoy-forme-ph-ostrogo-limfoleykoza-s-mutaciey-t315i.aspx